近日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)。該文件被認(rèn)為是針對我國當(dāng)前藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新面臨的突出問題、著眼長遠(yuǎn)制度建設(shè)的一份重要綱領(lǐng)性文件。

　　目前，藥品醫(yī)療器械研發(fā)和質(zhì)量與國際先進(jìn)水平仍然存在較大差距的現(xiàn)狀沒有改變，支持創(chuàng)新的一些深層次的問題還有待解決。

　　國家食藥監(jiān)總局副局長吳湞表示，我國制藥企業(yè)創(chuàng)新的能力比較弱。國內(nèi)制藥企業(yè)數(shù)量比較多，但是新產(chǎn)品研發(fā)總投入只有全球最大的制藥公司一家的投入量。國內(nèi)仿制藥因?yàn)橘|(zhì)量療效有差距，不能形成與原研藥在臨床上的替代。此外，藥品審評審批制度還有不盡合理之處，鼓勵創(chuàng)新的一些政策還有待加強(qiáng)。

　　這一文件著力點(diǎn)是“解決公眾用藥”的問題，涉及包括改革臨床試驗(yàn)管理、加快臨床急需藥品和醫(yī)療器械的上市審評速度、鼓勵創(chuàng)新、全面實(shí)施上市許可持有人制度等六個方面的內(nèi)容。

　　【焦點(diǎn)1】

　　國外新藥進(jìn)入中國時間將縮短

　　近年來，在中國上市一些新藥平均要比歐美晚5年到7年，今后這一局面有望改變。

　　《意見》明確“接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)”，在境外多中心取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，符合中國藥品醫(yī)療器械注冊相關(guān)要求的，可用于在中國申報注冊申請。對在中國首次申請上市的藥品醫(yī)療器械，注冊申請人應(yīng)提供是否存在人種差異的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

　　國家食藥監(jiān)總局副局長吳湞表示，我國現(xiàn)行政策要求進(jìn)口創(chuàng)新藥，必須在國外獲準(zhǔn)上市后才可到中國申請上市。比如創(chuàng)新藥在國外完成一期臨床以后，才可以到國內(nèi)申請來臨床試驗(yàn)，就是晚一步，慢半拍，做不到與國際同步，某種程度上遲滯了一些國外創(chuàng)新藥在中國批準(zhǔn)上市。

　　統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2001年到2016年，發(fā)達(dá)國家批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥433種，在中國上市的一百多種，只占30%。近十年來，我國上市的一些典型的新藥，上市的時間平均要比歐美晚5-7年，國外已用了六七年了，中國才上市。

　　吳湞認(rèn)為，因?yàn)檫@個現(xiàn)狀，所以網(wǎng)上購買藥品、個人從境外攜帶藥品的現(xiàn)象越來越多。

　　國家食藥監(jiān)總局藥品化妝品注冊司司長王立豐表示，接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)目的是要減少重復(fù)試驗(yàn)，降低研發(fā)成本，提高上市效率。國外的一些新藥到我國上市有延時期，為了縮短時間，提高我國老百姓藥品的可用性而提出這個措施。

　　王立豐介紹，過去我們要求到我國上市的藥品必須要在我國開展臨床試驗(yàn)，其目的是為了保證這些藥用在中國人身上能夠安全有效。這次提出接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是有條件的，首先應(yīng)該符合在我國注冊相關(guān)的要求，同時還應(yīng)該證明不存在人種差異，因?yàn)槲鞣饺撕蜄|方人在用藥方面還是有一些差異，所以需要避免這種差異。

　　他表示，我們將完善臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理的指導(dǎo)原則，進(jìn)行細(xì)化。同時，還要加強(qiáng)臨床試驗(yàn)的監(jiān)督檢查，派檢查員到境外臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)進(jìn)行現(xiàn)場檢查。通過建立境外臨床試驗(yàn)的檢查機(jī)制，逐步加大對境外臨床試驗(yàn)的檢查力度，保證境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)能夠準(zhǔn)確。臨床試驗(yàn)委托協(xié)議簽署人和臨床試驗(yàn)研究者是臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的第一責(zé)任人，需要對臨床試驗(yàn)的可靠性承擔(dān)法律責(zé)任。

　　【焦點(diǎn)2】

　　臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)實(shí)行備案制管理

　　當(dāng)下中國臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的資源相對緊缺，這是制約我國藥品創(chuàng)新發(fā)展的深層次問題。

　　《意見》中排在改革首位的內(nèi)容就是臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定實(shí)行備案管理。具備臨床試驗(yàn)條件的機(jī)構(gòu)在食品藥品監(jiān)管部門指定網(wǎng)站登記備案后，可接受藥品醫(yī)療器械注冊申請人委托開展臨床試驗(yàn)。

　　國家食藥監(jiān)總局藥品化妝品注冊司司長王立豐表示，藥物類的研發(fā)最重要的一個環(huán)節(jié)就是臨床試驗(yàn)，耗時時間長，投入成本高。如何鼓勵更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與臨床試驗(yàn)是我們改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容。

　　數(shù)據(jù)顯示，我國二級以上的醫(yī)療機(jī)構(gòu)已經(jīng)超過1萬家，三級以上的醫(yī)療機(jī)構(gòu)有2000多家，但是現(xiàn)在能夠做藥物臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)通過認(rèn)定的只有600多家。特別是能夠承擔(dān)I期臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)僅有100多家，這在某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。

　　王立豐認(rèn)為，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)不能滿足創(chuàng)新的需求，特別是現(xiàn)在臨床機(jī)構(gòu)還承擔(dān)著大量的醫(yī)療任務(wù)，所以在臨床機(jī)構(gòu)里面如果能夠分割出一塊來承擔(dān)藥物臨床試驗(yàn)，就顯得尤為重要?，F(xiàn)行的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的認(rèn)定不能夠滿足創(chuàng)新發(fā)展的需求，所以提出了改成備案制。

　　與改革相伴的是監(jiān)管模式的調(diào)整。王立豐介紹，今后將針對機(jī)構(gòu)的認(rèn)定改為圍繞試驗(yàn)藥物全過程檢查，使臨床試驗(yàn)監(jiān)管的針對性更加明確、清晰，將監(jiān)管的重心由認(rèn)定機(jī)構(gòu)的形式轉(zhuǎn)為監(jiān)督檢查機(jī)構(gòu)開展臨床試驗(yàn)?zāi)芰Φ男问剑芰Χ晃C(jī)構(gòu)。

　　此外，還通過鼓勵社會力量投資設(shè)立臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)等措施，切實(shí)拓展臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的數(shù)量，提高臨床試驗(yàn)研究者的積極性，有效地緩解醫(yī)療和科研的矛盾。

　　王立豐認(rèn)為，通過圍繞臨床試驗(yàn)藥品的全過程檢查，不僅沒有降低對臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)準(zhǔn)入的標(biāo)準(zhǔn)，而且強(qiáng)化了臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)監(jiān)管的效率，同時也進(jìn)一步保證臨床試驗(yàn)的質(zhì)量，更有利于凈化藥物臨床試驗(yàn)的環(huán)境。

　　【焦點(diǎn)3】

　　罕見藥可減免臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

　　罕見藥也被稱為“孤兒藥”，目前中國罕見病人缺藥的情況較為突出。由于中國罕見病病種有很多，然而發(fā)病人群相對數(shù)量少。因此研發(fā)藥品的成本高，收回成本時間更長，很多企業(yè)、研究機(jī)構(gòu)對罕見病用藥研究的積極性沒有常見病用藥的高。

　　《意見》明確了罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請。對境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險管控計(jì)劃，按要求開展研究。

　　吳湞表示，文件對罕見病用藥的研發(fā)制定了一些鼓勵措施。首先要公布罕見病目錄，公布目錄后才能確定罕見病用藥。世界衛(wèi)生組織規(guī)定，罕見病的發(fā)病率小于千分之一。這在一些國家比例確實(shí)比較小，但是在我國占人口千分之一也是千萬級的。因此，一定要明確哪些是罕見病，相應(yīng)的藥品按照罕見病用藥管理，給支持、給幫助、給保護(hù)，做到有的放矢。

　　他說，凡是罕見病用藥，在注冊申請時就給予一些鼓勵政策，如果是在國內(nèi)研發(fā)并開展臨床試驗(yàn)的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見病用藥及早地用在罕見病患者的身上。

　　吳湞透露，在境外已經(jīng)上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。所謂的附帶條件就是對臨床急需，可能會危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗(yàn)的早期、中期的指標(biāo)顯示出了療效，并且預(yù)示可能有臨床價值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業(yè)在上市以后，按照要求繼續(xù)完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準(zhǔn)使用。

　　“對于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市，保障罕見病患者有藥可用”，吳湞說，附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨床用藥的需求。

　　記者獲悉，下一步，國家食藥監(jiān)總局將和國家衛(wèi)計(jì)委一起針對罕見病目錄以及罕見病用藥情況，研究明確罕見病用藥減免臨床試驗(yàn)和附帶條件批準(zhǔn)的一些具體標(biāo)準(zhǔn)和要求，指導(dǎo)和支持罕見病用藥的研發(fā)。